## 尹烨：世界自闭症日，聊聊干细胞疗法

你好，欢迎来到《得到精选》，我是李南南。

今天是世界自闭症日，我们要听的内容来自于尹烨老师主理的《健康参考》。说起自闭症，这是一个困扰了医学界很多年的难题，长期都没有根治的疗法。

但是好消息是，就在几个月之前出现了一个新的科研动向，就是全世界第一个干细胞自闭症疗法，在日本获批了。而且更奇妙的是，这个疗法的原料是患者自己身上的“赘肉”。

那么，这坨一度被嫌弃的脂肪，是怎么变成对抗疾病的有效武器的呢？来，咱们有请尹烨老师。

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![图片](https://piccdn2.umiwi.com/uploader/image/ddarticle/2026040120/1905943423237155928/040120.jpeg)

我是尹烨。

健康这件事，我负责底气，你负责行动。

欢迎来到《健康参考》。

4月2号，是世界自闭症日。正好，几个月前，日本厚生劳动省有条件批准了全球首个针对自闭症谱系障碍的干细胞疗法。这声惊雷，刺破了困扰自闭症领域长达三十年的治疗困局。

自闭症谱系障碍是一个复杂的神经发育性疾病，核心症状涉及社交沟通障碍、刻板重复行为等，长期以来缺乏真正能触及核心病理的“对因治疗”手段，主要依靠行为干预和教育训练来改善。

所以，全球其他研究团队和监管机构还在为类似干细胞疗法进行着谨慎、漫长、耗资巨大的临床试验，但这个时候日本却在严格评估了初步安全性数据和早期疗效信号后，允许在严格监管、持续数据收集等特定条件下，把干细胞疗法应用于临床实践。不得不说这是一场巨大的政策冒险，但也是一种直面未满足的临床需求的勇气。

那么，这项疗法本身有什么玄机呢？核心，是利用了患者自身的脂肪来源间充质干细胞（AD-MSC），也就是利用我们身上被嫌弃的赘肉，经过科学的提取和处理，把其中的间充质干细胞唤醒和武装。这些细胞被回输到患者体内后，会扮演微型生物反应器和智能药物递送的角色。

它们能敏锐地感知到大脑中那些处于慢性炎症状态的区域，然后，这些聪明的细胞会向这些炎症战区精准迁移，并持续释放大量具有强大平衡炎症作用的细胞因子以及滋养神经元的神经营养因子，目的是平息炎症风暴，改善神经元生存的微环境。

为什么是针对慢性炎症区域呢？因为越来越多的研究认为，神经炎症在自闭症的病理过程中扮演着重要角色。

早期参与研究的孩子们身上发生的一些变化，点燃了研究者和家庭的希望：有的孩子，生平第一次开始稳定地注视父母的眼睛；有的孩子，原先如同被设定好的刻板、重复的动作和行为模式，开始有了消融的迹象，变得灵活和可塑了一些。

虽然这些点滴的进步，在科学家的眼中，可能还需要更大规模、更长期、更严格的对照研究来确认它的普遍性和持久性，前路依然漫漫。但是，它意味着改变的可能性，就给了无数家庭继续前行的信心和勇气。

当然，日本的这个做法还有更深远的意义。

有人敏锐地把日本的这一系列动作解读为，在全球生物科技竞赛中一次精心策划的弯道超车。这种解读不是空穴来风。我们必须看到，日本在再生医学领域的野心和布局，早已经超越了单一技术的突破。

早在2013-2014年，日本就极具前瞻性地启动了《再生医疗等安全性确保法》，建立了全球瞩目的“再生医疗快速通道”。这是一场基于深刻国情考量、具有长远战略眼光的、堪称豪赌的举动。

为什么这么说呢？

日本社会面临着全球最严峻的老龄化挑战，失能、失智人群的护理费用对国家财政和社会家庭都是难以承受之重。日本政府的逻辑非常清晰而且务实：与其年复一年地、被动地支付着天文数字般的长期护理费用，不如现在孤注一掷，把巨额资金投入到可能实现一次性修复的再生医疗技术上。这笔账，从国家战略层面算，可能非常划算。

更令人惊叹且耐人寻味的是，日本投入百亿千亿日元巨资建立了超级iPSC细胞库。他们系统性地收集、制备、储存了大量经过严格配型和质量控制的诱导多能干细胞株。这意味着他们在悄然制定着亚洲乃至全球细胞治疗的原料标准和质量控制体系。

当欧美国家的科学家和伦理委员会还在为干细胞来源、伦理边界、专利归属等问题进行着旷日持久的辩论时，日本已经默默地把这些冷冻在液氮罐中的细胞，转化成了国家级的“战略储备粮”和“技术硬通货”。

这背后的野心，岂止是攻克几种重大疾病那么简单？这分明是一步关键先手棋。未来三十年，全球银发浪潮达到顶峰，谁掌握了安全、有效、可规模化的细胞治疗技术平台和资源库，谁就将在未来巨大的健康产业市场中占据制高点。

那么扩展到全球版图，干细胞疗法是什么情况呢？

在中国，去年开始，在海南乐城已经有超过20项不同的细胞和基因的疗法逐渐落地了。

按照严格的角度来说，我们的国家药监局（NMPA）也在2025年3月批准了一项利用干细胞治疗儿童自闭症的研究，标志着中国在这个前沿领域的积极跟进。

镜头转向美国，在美国杜克大学这些顶尖机构，科学家们对干细胞治疗脑瘫、自闭症的探索，也已经默默进行了很多年。他们积累了宝贵的经验，但给出的答案，依旧非常谨慎。

稍作对比，不难窥见监管思路的差异：中国和美国，总体上更倾向于坚守“确证疗效再上市”的黄金准则，强调坚实的III期临床数据作为审批的基石，把患者安全和对疗效的确定性放在首位。

而日本，则选择了在严格监管下先行先试的更为激进的策略，更侧重于在确保基本安全的前提下，尽快让有迫切需求的患者获得可能有效的治疗，并在真实世界中持续收集数据验证疗效。

可以说，这里没有绝对的对与错，只有基于各自国情、医疗体系、社会文化以及对风险-收益进行不同称量后做出的选择。

科技发展的历史长河中反复证明：第一个吃螃蟹的人，可能中毒，也可能因此发现新大陆，并为后来者开辟道路。当年日本也曾顶着巨大争议，批准了全球首个基于iPS细胞的视网膜疾病治疗，用于老年黄斑变性，结果并不理想，质疑声至今还没有完全平息，但它无疑为整个领域扫清了许多法规和伦理上的障碍，加速了全球再生医疗的发展进程。

就在今年的2月19号，日本的iPS技术已经被有条件批准治疗帕金森和心衰了。

聊到这里我也想说，到底科学家为什么有信心人类能活到120-150岁了？包括细胞、干细胞、基因这些技术，已经到这儿了。我这会儿跟你聊的已经不是一篇篇文章，也不仅是想让你了解，技术的突破、政策的差异或是国家的战略布局。而是当细胞治疗这种曾经只存在于科幻小说和实验室论文中的概念，真真切切地走进现实，走向病床，甚至走入千家万户的期盼中的时候，一系列深刻又复杂的命题也随之浮出水面，拷问着我们整个社会的智慧，比如：

我们如何在拥抱科技创新带来的无限希望和保持必要的科学审慎之间，找到那个微妙的平衡点？

当个体患者迫切渴望治愈，但大规模临床应用尚需时间验证时，如长期安全性、疗效稳定性、高昂成本的可及性等等，社会又该如何架设沟通、保障、科普的桥梁？

日本以国家意志押注的这场再生医学豪赌，既是对深陷老龄化危机的绝地反击，更是对未来全球医疗健康领域主导权的先手布局。我们每个人，既是这场宏大变革的见证者，更在无形中成为了参与者——我们的认知、态度、讨论乃至政策建议，都在悄然左右着未来技术的发展方向和应用边界。

我们必须清醒地认识到，前路依然道阻且长。那些在社交媒体上欢呼“干细胞治愈自闭症”的夸张标题党，和当年某些人宣称“基因编辑已攻克癌症”的论调何其相似？然而，真正深耕于生命科学领域的研究者和临床医生都深知，医学的进步，尤其是针对大脑这类复杂器官的疾病治疗，从来不是一蹴而就的奇迹，而是需要时间沉淀，需要全球实验室、医疗机构、药厂等无私共享数据，也需要不同国家民族的科学家们合力的。

自闭症的复杂性，决定了任何单一的“神药”或“神术”都难以一劳永逸。干细胞疗法，即使被证明有效，也不会是唯一的解药，更可能成为综合干预方案中一个强有力的新模块，跟行为治疗、教育支持等一起发力。

而且我是这么去理解自闭症的，它是一张网，有遗传的底子，有菌群的状态，有家庭的氛围，有社会的包容度，它全部都交织在一起。很多改变世界的人都在自闭症的谱系里，比如马斯克公开说他自己就是阿斯伯格综合征。

所以我们换个角度去理解自闭症，它不是残缺，而是在生命演化长河中呈现出的另一种形态，或许它在很长的时间里都很难被修复，所以它应该成为一种我们更好地去读懂的语言。我们不谈悲情，只讲科学，不制造恐惧，只传递温度。

我们每一个普通人要如何打破认知的坚边，让这些来自星星的孩子不需要被治愈就能快乐生活，让我们一起把误解变成理解，把孤独变成繁星。

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好，内容听完了。

现在，尹烨老师的《健康参考》已经正式上线了，而且现在这门课还推出了限时优惠课程，原价299元，现在加入只需要249元，在得到首页搜索“健康”两个字，就能看到健康参考的订阅入口，推荐你现在加入。

好，以上就是今天的内容。《得到精选》，明天见。

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